这种新的价值280万美元的基因疗法现在是历史上最昂贵的药物

美国食品和药物管理局(FDA)批准了有史以来第一种基于细胞的基因疗法。这是对一种罕见的遗传性血液病患者的一次性治疗。单次治疗将花费280万美元。这使它成为历史上最昂贵的药物。

这种基因疗法被称为Zynteglo，用于治疗地中海贫血，这是一种罕见的疾病，患者通常需要终生输血。基因治疗将针对每个病人。

从患者身上获取骨髓干细胞，然后进行基因改造，插入一种有效产生功能性红细胞的基因拷贝。然后将改良的干细胞注入患者体内，这种一次性治疗的积极效果有望持续一生。

临床试验发现89%的患者在治疗后变得不依赖输血。然而，这也有风险。

FDA在批准Zynteglo时指出了其潜在的癌症风险，并建议在接受基因疗法治疗后对患者进行15年的监测。

Zynteglo的批准具有一定的历史意义，因为它是第三种进入美国市场的基因疗法。这也是第一个在美国获得批准的基于细胞的基因疗法，这意味着它是第一个被批准的疗法，将干细胞移除，进行基因改造，然后返回到患者体内。

推出这种药物的公司是蓝鸟生物公司。

该公司在一份声明中解释说:“在美国，输血依赖型乙型地中海贫血患者的终生医疗保健费用可达640万美元，每个患者每年的平均总医疗保健费用是普通人群的23倍。”蓝鸟估计，在美国大约有1300 - 1500人患有输血依赖型-地中海贫血。

在过去几年里，佐根斯马200万美元的价格一直是与健康保险公司进行广泛谈判的来源。它的制造商诺华(Novartis)试图将其成本按年分期支付给保险公司，将价格分三到四年支付。

Zynteglo最早于2019年被批准在欧盟使用，但他们不得不就治疗费用与健康保险公司解决问题。